С появлением методов генетической инженерии, открывших  реальную возможность встройки в геномы вирусов чужеродных генов, направляющих синтез желаемых белков, стало возможным получение живых рекомбинантных вакцин. В 1980 году проведены первые генно-инженерные эксперименты на вирусе простого герпеса человека, в 1981 году – на аденовирусе человека, а в 1982 году – на вирусе осповакцины. Возникла идея конструирования гибридных вирусов, способных при заражении человека или животных синтезировать не только свои белки, но и протективные белки других патогенных вирусов, для которых нет эффективных вакцин. Такие гибридные вирусы получили название живых поливалентных вакцин.

Живые вакцины индуцируют не только антительный (гуморальный) иммунный ответ в инфицируемом организме, но и имеющий важное значение для защиты от вирусной инфекции T-кле­точ­ный иммунный ответ

Близок к генной терапии ex vivo  подход, основанный на введение в организм больного клеток здорового человека или животного, содержащих нормально функционирующий ген, отсутствующий или поврежденный у пациента. Однако здесь речь идет, скорее, не о генной, а о клеточной терапии, или трансплантологии.

Программа Геном человека показала, что человек отличается от обезьян и других млекопитающих генами эмбриогенеза, которые отвечают за раннее развитие зародыша из эмбриональной стволовой клетки. В отличие от всех живых существ, передняя доля мозга человека уже на ранних стадиях перестает контролироваться генами, определяющими количество клеток в том или ином органе. Формирующиеся в процессе развития мозга новые нейроны мигрируют, создавая новые клеточные образования

Быстрому развитию генной терапии, несомненно, способствовали результаты, полученные в ходе выполнения  международного проекта «Геном человека», который был начат в 1988 г. Это один из самых трудоемких и дорогостоящих проектов в истории науки. Если в 1990 г. на него было потрачено около 60 миллионов долларов в целом, то в 1998 г. одно только правительство США израсходовало 253 миллиона долларов, а частные компании – и того больше

Основным прикладным итогом разработок явилось создание генетических технологий для медицины, широко проникших в диагностику, лечение и профилактику  болезней. На их основе принципиально изменились подходы к расшифровке патогенеза многих болезней, и создалась основа для нового направления, названного молекулярной медициной. Сейчас уже вошли в клиническую медицину такие понятия, как доклиническая (предсказывающая) диагностика, преконцепционная профилактика, генодиагностика и генотерапия.  Можно сформулировать ближайшие цели и задачи дальнейшего развития генетики человека,  наиболее важные с общебиологической и медицинской точек зрения. Среди таких задач на первое место можно поставить функциональную геномику

Современная биотехнология – одна из ключевых  высоких технологий, определяющих научно-технический прогресс в начале нового столетия.  По определению Европейской федерации биотехнологии (EFB), биотехнология связана с применением потенциала биохимии, микробиологии, молекулярной биологии и инженерных дисциплин для утилизации в промышленных масштабах культур микроорганизмов, клеток и тканей растений, животных и человека или частей их.